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Aiuti (Sr-Tiget): “Con terapie avanzate successi contro alcune malattie rare”

“Le terapie avanzate si sono rivelate un successo in malattie rare come l’Ada Scid, causata dall’alterazione di un gene che permette la produzione di un enzima importante per la funzionalità dei linfociti, cellule del sistema immunitario fondamentali per combattere le infezioni: sono sopravvissuti tutti i 41 pazienti oggetto del trattamento”. Così Alessandro Aiuti, vicedirettore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget) e professore ordinario di Pediatria all’Università-Vita Salute San Raffaele di Milano, ha spiegato gli effetti sulle patologie rare del trattamento con le terapie avanzate geniche, durante il il webinar “Terapie avanzate in Italia: l’oggi e il domani” organizzato dall’Istituto superiore di sanità e Assobiotec-Federchimica con l’obiettivo di migliorare gli interventi in tutte le fasi delle terapie avanzate. 

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“Abbiamo notato come la correzione delle cellule staminali ematopoietiche ha permesso di ripristinare la funzionalità sistema immunitario e proteggere i bambini da infezioini severe”, ha spiegato l’esperto. “Quanto ai rischi dovuti alla terapia, c’è stato un solo caso di leucemia, ma il rapporto beneficio-rischio è rimasto uguale”, ha aggiunto. 

“Lo studio più recente riguarda la Sindrome di Hurler, malattia metabolica che colpisce alcuni organi, lo scheletro e il sistema nervoso — ha sottolineato Aiuti — anche qui, un trapianto allogenico ha innescato la produzione di un enzima mancante, provocando la detossificazione nel sangue e nelle urine, favorendo la sviluppo delle capacità motorie dei bambini a un ritmo molto vicino alla normalità, così come è migliorata la funzionalità delle articolazioni e la motricità fine”. 


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